Kuala Lumpur, 27 Januari 2027: Institut Demokrasi dan Hal Ehwal Ekonomi (IDEAS) hari ini melancarkan kertas kajian dasar terbaharu yang meneroka bagaimana Malaysia boleh membiayai terapi berkos tinggi bagi penyakit jarang jumpa secara mampan, dalam konteks kemajuan perubatan yang pesat serta tekanan fiskal yang semakin meningkat ke atas sistem kesihatan awam.

Kertas kajian dasar bertajuk “Memperkasa Akses Saksama kepada Terapi Gen Atrofi Otot Spina (SMA): Syor bagi Pembiayaan Berasaskan Hasil dan Perolehan Mampan” ini ditulis oleh Durrah Sharifah Ahmad Azlan, Eksekutif Kanan Penyelidikan IDEAS; Nimitraa Youganesparan, Eksekutif Penyelidikan IDEAS; Dr Stewart Nixon, Pengarah Penyelidikan IDEAS; serta Dr Tae Sok Kun, Ketua Unit Genetik Perubatan, Pusat Perubatan Universiti Malaya. Kertas kajian ini meneliti bagaimana pendekatan pembiayaan dan perolehan dapat meningkatkan akses kepada rawatan yang saksama di Malaysia.

Walaupun terdapat kejayaan besar seperti terapi gen, ramai rakyat Malaysia yang menghidap penyakit jarang jumpa masih berdepan kos permulaan yang tinggi serta kelewatan dalam diagnosis. Cabaran ini diburukkan lagi oleh kekangan belanjawan kesihatan kerajaan. Seiring dengan Dasar Kebangsaan Penyakit Jarang Jumpa 2025 yang menandakan komitmen lebih besar untuk memperbaiki kehidupan golongan ini, kertas kajian dasar ini menekankan bagaimana mekanisme pembiayaan kesihatan, sistem perolehan dan kedalaman klinikal yang lebih baik dapat menyokong usaha tersebut.

Menggunakan Atrofi Otot Spina (SMA) sebagai kajian kes, kertas kajian ini menilai sama ada model pembayaran berasaskan hasil (outcomes-based payment models, OBPM) boleh disesuaikan dalam sistem kesihatan Malaysia bagi mengurus risiko kewangan sambil memperluas akses kepada terapi berkos tinggi. Ia mengenal pasti tiga bidang keutamaan untuk pembaharuan:

• Kesiapsiagaan Klinikal dan Hasil Berteraskan Pesakit — Kriteria kelayakan yang jelas dan dipersetujui secara klinikal diperlukan, dengan keutamaan diberikan kepada pesakit pra-simptomatik dan yang didiagnosis awal, di samping memastikan laluan rawatan bagi mereka yang didiagnosis lewat. Penilaian hasil perlu melangkaui kadar kelangsungan hidup untuk merangkumi kualiti hidup, kesejahteraan penjaga serta penstabilan penyakit. Kesiapsiagaan sistem juga perlu diperkukuh melalui saringan bayi baru lahir dan penubuhan Pangkalan Data Kebangsaan Penyakit Jarang Jumpa.
• Inovasi Perolehan dan Pembiayaan — Model pembayaran berasaskan hasil boleh membantu mengurus ketidakpastian bagi terapi berimpak dan berkos tinggi. Model pembayaran kewangan penuh mungkin lebih sesuai untuk rawatan yang mempunyai hasil yang lebih mantap dan boleh diramal.
• Tadbir Urus Sistemik dan Etika — Pembaharuan mampan memerlukan penyelarasan yang lebih kukuh merentasi sistem kesihatan, kewangan dan etika. Langkah utama termasuk mewujudkan proses khusus untuk menilai dan menerbitkan profil kewangan menyeluruh rawatan baharu (jumlah kos, bilangan pesakit, beban jangka panjang), membangunkan sistem perkongsian risiko yang lebih matang untuk pembiayaan rawatan, memperdalam pasaran dan liputan insurans dalam jangka panjang, serta memperkukuh tadbir urus etika bagi mengurangkan beban kewangan dan emosi terhadap pesakit serta keluarga.

Melalui pelancaran kertas kajian dasar ini, IDEAS berharap dapat mengemukakan syor yang menunjukkan kebolehlaksanaan fiskal bagi akses mampan kepada rawatan transformatif berkos tinggi seperti terapi gen SMA melalui perolehan strategik dan inovasi kewangan.

“Tiada penyelesaian mudah, namun pendekatan baharu yang diinspirasikan oleh model pembiayaan inovatif boleh membawa lebih banyak rawatan baharu kepada rakyat Malaysia. Satu visi jangka sederhana yang berani diperlukan untuk memajukan saringan pesakit, membina ekosistem kepakaran yang lebih mendalam, mengisi jurang maklumat kritikal dan memperluas kumpulan pembiayaan; selari dengan semangat para pemegang taruh penyakit jarang jumpa,” kata Dr Stewart Nixon, Pengarah Penyelidikan IDEAS dan penulis bersama kertas kajian ini.

Pesakit dan keluarga mesti kekal menjadi teras dalam setiap perbincangan mengenai terapi berkos tinggi. Akses yang mampan memerlukan kerjasama merentas sektor yang lebih kukuh, bagi memastikan keputusan dasar kesihatan dipandu oleh kepentingan awam serta dilindungi oleh kerangka institusi yang mantap,” kata Durrah Sharifah Ahmad Azlan, Eksekutif Kanan Penyelidikan di IDEAS dan penulis bersama kertas kajian tersebut.

Muat turun kertas kajian ini di laman web ideas.org.my untuk maklumat lanjut.

— ENDS —

Muat Turun Fail PDF Kenyataan Media Di Sini

Untuk pertanyaan, sila hubungi:
Ryan Panicker
Penolong Pengurus, Advokasi dan Program
T: 03 – 2070 8881/8882 | E: ryannesh@ideas.org.my